癌癥治療創新藥物CAR-T產品國內最初定價為129萬/針，曾被稱為“天價藥”，商業化進度較慢。近日，國內一CAR-T產品企業推出“治不好退一半錢”商業推廣計劃，嘗試加速商業化進程。

　　業內專家指出，創新支付只是商業化的一種方式。細胞治療產品因其特殊性很難降低生產成本和價格，突破底層技術研發通用型CAR-T產品才能大幅降低成本。

　　全球最新療法提出“治不好退一半錢”

　　CAR-T細胞療法指嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是全球最新的腫瘤治療手段。CAR-T產品的最大優勢是個性化定制藥物、僅需一次靜脈輸注，無需重復給藥，不易被濫用。

　　在復發難治的血液系統腫瘤如淋巴細胞白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等治療方面，CAR-T產品表現不俗。世界上首批接受CAR-T治療的兩名血液腫瘤患者無癌生存已超過10年，給患者帶來了重生的信心。

　　近日，國內第一家獲批上市的CAR-T產品企業復星凱特公司，聯合國藥控股公司推出“治不好退一半錢”按療效價值支付計劃，即用120萬元/針產品治療后，若未能達到完全緩解，將獲得最高60萬元的費用返還。復星凱特公司CAR-T于2021年6月在中國上市。

　　2017年全球第一個CAR-T產品上市，全球免疫細胞療法進入發展“快車道”。據悉，目前全球已有十個CAR-T產品獲批上市，其中五個產品為我國企業生產、四個產品已在國內上市。已上市產品分別由復星凱特公司、藥明巨諾公司、馴鹿生物公司、合源生物公司、傳奇生物公司（未在國內上市）生產。

　　醫療市場咨詢機構弗若斯特沙利文預測，全球CAR-T細胞療法市場銷售價值將在2030年達到218億美元，2021年至2030年的年復合增長率為34.8%。據估算，中國在2030年上述市場規模將增至289億元，2021年至2030年復合增長率為64.4%。

　　記者了解到，國內其他CAR-T產品企業也都有做相關的創新支付方案。

　　藥明巨諾公司相關人員說，2021年9月，產品上市之初就推出了多元創新支付方案，包括金融分期、按療效付費等，現在不斷完善并升級創新的支付方案，已被列入91個城市惠民保、62個商業保險產品。企業希望有更多社會力量共同參與，有效減輕患者的治療負擔，提高腫瘤患者對CAR-T產品的可及與可負擔性。

　　“我們也有類似復星凱特這樣的計劃，但細節不方便透露?！瘪Z鹿生物相關人員說。合源生物相關人士對此未作表態。

　　CAR-T產品商業化面臨三重挑戰

　　CAR-T產品商業化仍面臨著巨大挑戰，主要體現在治療費用高、產能擴增受限、安全性問題等方面。

　　國際期刊《自然評論藥物發現》雜志的一項調查研究顯示，有65%的患者表示CAR-T產品昂貴的價格是其無法接受細胞療法最大障礙。目前產品國外售價240萬元人民幣/針左右，中國售價為120萬元人民幣/針左右、最低價也在99.9萬元/針。

　　而且我國現有的基本醫保體系也不支持該產品，目前未有一款產品進入國家醫保目錄。藥明巨諾2023年中報顯示，截至2023年6月30日產品不含稅銷售額約為人民幣8770萬元。復星凱特公司未透露產品銷售情況，市場猜測可能由于業績不好，復星凱特公司才高調推出這一計劃。

　　記者了解到，CAR-T產品價格高與其定制化有關。CAR-T需要采集每一位患者體內的T細胞，而制備完成后的產品也僅限于患者自身使用。其次，產品的生產制備過程亦頗為復雜，制備成功的CAR-T藥物將通過完善的物流配送體系及專業的患者服務團隊及時回輸到患者體內。

　　由于其產品定制化，產能擴增也受限。據透露，在一家能滿負荷運轉一年的生產企業里，單人份CAR-T產品的生產成本才可達到7.8萬美元左右，毛利率大約在50%左右。

　　此外，CAR-T產品安全性也成為關注焦點。美國FDA近日發布公告表示，正在調查CAR-T產品的致癌風險。傳奇生物稱，在接受治療后的患者發生了繼發性血液系統惡性腫瘤，因此在產品標簽上添加了黑框警告。據悉，黑框警告是美國FDA要求在說明書上寫明的藥物不良反應警告標志，是最高級別的警告，代表該藥物具有引起嚴重的甚至危及生命的不良反應的重大風險。

　　研發通用型產品是出路

　　多元創新支付方案只是對商業模式的一種調整，CAR-T產品降價僅靠它行不通。業內專家告訴記者，CAR-T產品因定制化等屬性，很難降低成本和價格。全球科學界正在研發通用型CAR-T產品，既節約成本、又節省時間，價格將大大低于現有產品。

　　通用型現貨免疫細胞治療技術是當今熱門的細胞藥研究領域和創新高地。通用型CAR-T產品指無需從患者本人外周血中取出T細胞，而是直接從成人患者或者其他健康成人外周血里面提取已經分化好自然殺傷細胞，在體外進行基因改造，形成細胞產品庫存。

　　他介紹說，患者需要的時候，拿一瓶細胞庫存貨出來制備，就可以使其分化擴增到足夠的劑量要求。這樣，細胞治療產品能夠量產和提前儲備，患者有需要時可及時使用。與現在的CAR-T產品相比，可以將成本降低90%，具有廣闊的前景和意義。

　　記者了解到，盡管通用型CAR-T產品研發有一定難度，需要突破一些關鍵性技術，但目前我國已有企業在開發此類產品。邦耀生物公司研發的通用型CAR-T產品已于2023年7月獲得國家藥監局批準進行臨床試驗。上海星奕昂生物公司通過基因編輯技術開發通用型量產化可治療實體瘤的新一代免疫細胞產品。